ProMetic公司近日宣布，正在進(jìn)行的IVIG新藥在原發(fā)性免疫缺陷患者中進(jìn)行的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)獲得了6個(gè)月的臨時(shí)積極臨床數(shù)據(jù)。這一結(jié)果已由數(shù)據(jù)和安全監(jiān)測委員會(huì)（DSMB）審查完成，并證實(shí)沒有重大的安全問題。

原發(fā)性免疫缺陷（PID）指的是由于遺傳原因?qū)е聶C(jī)體免疫系統(tǒng)部分功能缺失或失常。免疫系統(tǒng)擔(dān)負(fù)著保護(hù)人體不被細(xì)菌、病毒和真菌等病原體感染的功能。當(dāng)免疫系統(tǒng)的部分功能喪失時(shí)，患者會(huì)更容易受到感染，并且感染后恢復(fù)過程更緩慢。目前原發(fā)性免疫缺陷包含了300多種不同遺傳因素造成的免疫缺陷。據(jù)估計(jì)全世界有600萬兒童和成人受到原發(fā)性免疫缺陷的困擾。其中53％的患者體內(nèi)生成抗體的機(jī)制出現(xiàn)缺陷，從而可能導(dǎo)致血清中免疫球蛋白水平下降。

IVIG是從健康個(gè)體捐贈(zèng)的血漿中純化的抗體制劑，用于原發(fā)性免疫缺陷（PID）患者的維持治療，包括治療常見變異性免疫缺陷、X連鎖無丙種球蛋白血癥和重度聯(lián)合免疫缺陷等。同時(shí)，IVIG也被用于治療免疫性血小板減少性紫癜（ITP）和許多其他自身免疫性疾病。

此次這項(xiàng)正在進(jìn)行中的關(guān)鍵3期臨床試驗(yàn)是一個(gè)開放標(biāo)簽的單臂多中心試驗(yàn)。該試驗(yàn)測試了IVIG的安全性、耐受性、療效和藥代動(dòng)力學(xué)特性。接受該試驗(yàn)的患者被分為兩組，包括49名成人（1組）和10名兒童（2組）。目前的試驗(yàn)數(shù)據(jù)滿足了加拿大衛(wèi)生部對新藥申請（NDS）的要求，即至少有20名PID患者使用IVIG進(jìn)行不少于6個(gè)月的治療。

“此次關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果，將使我們能夠完善臨床部分，從而向加拿大衛(wèi)生部提交新藥申請，”Prometic公司總裁兼首席執(zhí)行官Pierre Laurin先生表示：“我們希望，讓來源于血漿的IVIG在加拿大最終上市，并促進(jìn)加拿大在血漿衍生療法方面的自給自足”。

Prometic Plasma Resources公司血漿技術(shù)副總裁Bill Bees先生在評(píng)論此次IVIG臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)時(shí)說道：“除了證實(shí)我們能夠生產(chǎn)具有足以上市質(zhì)量的IVIG之外，此次積極的臨床試驗(yàn)結(jié)果證明了Prometic公司超免疫產(chǎn)品平臺(tái)的能力。我們將繼續(xù)在用血漿衍生療法解決患者未滿足的醫(yī)療需求方面發(fā)揮領(lǐng)導(dǎo)作用，利用我們專有的工藝和專業(yè)血漿采集中心生產(chǎn)特殊免疫球蛋白?！?br />
我們希望，這款新藥可以早日在加拿大獲批上市，為更多原發(fā)性免疫缺陷患者帶去希望。

參考資料：
[1] Prometic Reports Positive Interim Clinical Data From Ongoing Intravenous Immunoglobulin Pivotal Phase III Trial
[2] Prometic官網(wǎng)