2016年FDA批準(zhǔn)了22個(gè)新藥，2017年FDA創(chuàng)下歷史新高，批準(zhǔn)了46個(gè)藥物。近幾年大家特別關(guān)注腫瘤免疫療法，這可能是近年來發(fā)現(xiàn)近乎奇跡的治療方法。Arpita Dutt為Zacks撰稿預(yù)測(cè)2018年的三個(gè)審批熱點(diǎn)。

腫瘤免疫療法

今年，繼Novartis第一個(gè)CAR-T免疫細(xì)胞療法Kymriah批準(zhǔn)后，Gilead以119億美金收購Kite，幾個(gè)月后，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Kite自己研發(fā)的CAR-T療法Yescarta。
這并不是一個(gè)即將消失的領(lǐng)域，腫瘤免疫療法的建立主要有兩種方法，要么是一種藥物，它可以組織癌細(xì)胞產(chǎn)生抑制免疫系統(tǒng)的分子，這類分子本質(zhì)上是允許腫瘤避開免疫系統(tǒng)的，要么是可以激發(fā)或者編寫變異系統(tǒng)來專門尋找癌細(xì)胞的化合物。
第一類中的化合物有兩個(gè)成功的案例，Bristol-Myers Squibb的Opdivo和Genentech的Tecentriq。這兩個(gè)檢查點(diǎn)抑制劑，正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)評(píng)估，涉及許多類型的癌癥和癌癥亞型。

此外，公司正在研發(fā)新的檢查點(diǎn)抑制劑，也在研發(fā)下一代腫瘤免疫療法。這些抑制劑的靶向性更強(qiáng)，潛在的副作用更少。在這方面處于領(lǐng)導(dǎo)地位的公司有Celgene、Juno、Incyte和bluebird，雖然他們只是致力于這一領(lǐng)域公司的一個(gè)小樣本。

阿爾茨海默病

未來老人面臨的最大威脅，可能是阿爾茨海默病，這也是一片后期臨床試驗(yàn)失敗的荒地。Merck、Eli Lilly、Johnson已經(jīng)有很多失敗的例子。而起沖鋒領(lǐng)導(dǎo)作用的公司有Biogen、Novartis、AstraZeneca、Eisai和Amgen。
Dutt報(bào)道“Biogen的aducanumab是他們公司生產(chǎn)線上最重要的候選藥物，正處在許多后期臨床試驗(yàn)中。此外，公司還研究elenbecestat (E2609)，一個(gè)BACE抑制劑，正在三期臨床試驗(yàn)中，還有BAN2401，一個(gè)人性化的β淀粉樣抗體，正在臨床二期，初期的試驗(yàn)結(jié)果可能在2018年1月份得到，正與Eisai合作研發(fā)的這三個(gè)候選藥物?！比欢琣ducanumab的臨床二期結(jié)果并不理想，結(jié)果剛公布公司股票就下降了4%。
Eli Lilly和AstraZeneca，正在研發(fā)阿爾茨海默癥藥物lanabecestat，預(yù)計(jì)將在2019年上市。且Novartis和Amgen正就BACE1抑制劑CNP520進(jìn)行合作，而Roche與AC Immune就他們自己的治療方法一起合作。

老年癡呆，是沒有滿足的巨大需求領(lǐng)域，可它同時(shí)也是高風(fēng)險(xiǎn)、高回報(bào)的投資方向。根據(jù)阿爾茨海默氏癥協(xié)會(huì)估計(jì)，約有1600萬人在2050年之前患上該疾病。任何公司，即使提出的是一個(gè)大家認(rèn)可的平庸的治療方法，其收入也將在十億美元。

醫(yī)用大麻

如何看待這個(gè)行業(yè)，現(xiàn)在有兩種大概的方式。其一就是簡(jiǎn)單的將大麻合法化，在醫(yī)療或者其他相關(guān)方面。另外就是生物技術(shù)公司開發(fā)利用大麻活性藥理成份的藥物，這部分原因是放松了有關(guān)大麻研究的法規(guī)。

研究這方面的公司有GW 、Insys 、Corbus和Zynerba。Dutt報(bào)道“GW制藥公司商業(yè)化了世界上第一個(gè)從植物中提取的大麻處方藥Sativex，這個(gè)藥被批準(zhǔn)用于多發(fā)性硬化導(dǎo)致的痙攣狀態(tài)治療。并且，這個(gè)公司已因?yàn)樗拇舐樯a(chǎn)線候選藥物Epidiolex (cannabidiol或者CBD)而知名，這是為一種罕見的兒童期發(fā)病的癲癇癥研發(fā)出來的。”

其他熱門的……

關(guān)注那些從事非酒精性脂肪肝炎的公司(NASH)，也可能是行業(yè)觀察人士明智的的做法。
在過去的兩年里，NASH在肝病領(lǐng)域有著重大的發(fā)展，如酒精性肝病類似的肝臟疾病，但出現(xiàn)在很少喝酒或沒有攝入酒精的人群中。
Allergan公司在2016研發(fā)出Tobira和Akarna兩個(gè)藥物，從而鞏固了它在這個(gè)領(lǐng)域的生產(chǎn)線。Gliead在肝病研究中占著主導(dǎo)地位，在這方面Intercept制藥也是不錯(cuò)的玩家。
熱門領(lǐng)域、公司、研發(fā)藥物的關(guān)系整理如下：