美國(guó)FDA局長(zhǎng)斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）在社交媒體上談?wù)摿嗽摍C(jī)構(gòu)有關(guān)提速藥品監(jiān)管進(jìn)程的計(jì)劃。
他在FDAVoice博客上寫(xiě)道：“FDA很快將推行一項(xiàng)全面的創(chuàng)新計(jì)劃，旨在確保監(jiān)管流程的現(xiàn)代化和高效化，使安全有效的新技術(shù)能及時(shí)應(yīng)用于患者。我們需要確保監(jiān)管原則是有效率的，并涵蓋了最新的科學(xué)知識(shí)。我們不希望為有益的新型醫(yī)療創(chuàng)新技術(shù)設(shè)置監(jiān)管障礙，從而增加將這些技術(shù)推向市場(chǎng)的時(shí)間、成本和不確定性。”
這項(xiàng)舉措主要通過(guò)去年簽署的《21世紀(jì)治愈法案》進(jìn)行推廣，該醫(yī)療法案將在未來(lái)9年內(nèi)為FDA提供5億美元資金。
在FDA看來(lái)，該法案旨在改革藥品監(jiān)管政策，在藥物開(kāi)發(fā)的同時(shí)考慮患者的需求，并將臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和臨床結(jié)果評(píng)估現(xiàn)代化，以此加速新藥的開(kāi)發(fā)和審查周期。
此外，法案也賦予FDA新的權(quán)利，旨在幫助其創(chuàng)建一系列新的“加速產(chǎn)品開(kāi)發(fā)計(jì)劃”，例如為一些生物制劑提供加速選項(xiàng)的再生醫(yī)學(xué)高級(jí)療法（RMAT）路徑，以及在重大疾病治療領(lǐng)域建立新機(jī)構(gòu)來(lái)協(xié)調(diào)藥物、生物制劑和醫(yī)療器械審評(píng)中心的工作，并提升對(duì)組合產(chǎn)品的管理。
戈特利布已經(jīng)為法案在不同方面的推行制定了詳細(xì)的工作計(jì)劃，其中一個(gè)就是在臨床試驗(yàn)中使用計(jì)算機(jī)工具來(lái)改善藥物開(kāi)發(fā)和提高監(jiān)管效率。
在電腦臨床試驗(yàn)（silico clinical trials）中，使用計(jì)算機(jī)模型模擬藥物的研發(fā)和評(píng)估。這樣做可以模擬研究設(shè)計(jì)，并篩選出最有可能獲得成功的方案，從而降低風(fēng)險(xiǎn)。
戈特利布表示，F(xiàn)DA的藥物評(píng)估和研究中心（CDER）已經(jīng)在開(kāi)展這方面的工作，“我們將補(bǔ)充更新藥物開(kāi)發(fā)指南，將如何使用計(jì)算機(jī)工具添加到藥物開(kāi)發(fā)工作中?！?br /> FDA還建立了腫瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence），這是其第一家專注于一個(gè)特定的疾病領(lǐng)域而非特定類(lèi)型產(chǎn)品的內(nèi)部中心機(jī)構(gòu)。“這個(gè)新機(jī)構(gòu)將允許我們的審評(píng)專家共同合作，采取藥品生命周期管理策略來(lái)開(kāi)發(fā)藥物，并針對(duì)新的癌癥治療方案進(jìn)行上市后監(jiān)管?！?br /> 戈特利布總結(jié)道：“我們正處在科學(xué)和醫(yī)療技術(shù)變革時(shí)代的起始階段，通過(guò)實(shí)施新的方案、創(chuàng)新計(jì)劃，希望我們的努力能夠幫助消費(fèi)者從中獲益。”
不過(guò)，并非所有人都對(duì)此持積極態(tài)度，也有人擔(dān)憂這些改革會(huì)降低醫(yī)藥產(chǎn)品上市審核的門(mén)檻。