武田制藥在ASCO年會上介紹了Pevonedistat-2001臨床II期試驗(yàn)的結(jié)果。武田研發(fā)的Pevonedistat是一種NEDD8-Activating Enzyme(NAE)抑制劑，可破壞細(xì)胞周期進(jìn)程與細(xì)胞存活，導(dǎo)致癌細(xì)胞死亡。該臨床II期試驗(yàn)，評估以Pevonedistat聯(lián)用化療藥azacitidine治療或azacitidine單藥治療，于高風(fēng)險骨髓增生不良癥候群（HR-MDS）、高風(fēng)險慢性粒單核細(xì)胞白血?。℉R-CMML）或低芽細(xì)胞急性骨髓性白血病(LB-AML)等罕見白血病患者的有效性和安全性。

結(jié)果顯示，主要終點(diǎn)指標(biāo)為總生存期(OS)，pevonedistat并用azacitidine比單用azacitidine治療的總生存期較長，雖未達(dá)到統(tǒng)計學(xué)差異，但無事件生存期(EFS)、完全緩解(CR)和輸血依賴性均有改善，且其安全性與單獨(dú)使用azacitidine相似。

吉利德（Gilead Sciences, Inc.）在ASCO大會上公布了抗CD47抗體magrolimab與阿扎胞苷聯(lián)用，用以治療高風(fēng)險骨髓增生異常綜合征（MDS）和急性髓系白血?。ˋML）患者的1b期臨床試驗(yàn)結(jié)果。該1b期臨床試驗(yàn)為單臂，非盲試驗(yàn)，結(jié)果依然肯定了magrolibmab與阿扎胞苷的活性，試驗(yàn)結(jié)果表明，在治療高風(fēng)險MDS患者（n=33）時，magrolimab組合療法達(dá)到91%的客觀緩解率（ORR）和42%的完全緩解率（CR）。在無法接受強(qiáng)力化療的AML患者中（n=25），這一組合療法達(dá)到64%的ORR和56%的CR或完全緩解伴隨不完全血液學(xué)緩解。

吉利德的另一腫瘤研發(fā)新進(jìn)展出自2017年收購的子公司Kite Pharma。ZUMA-5是一項(xiàng)全球多中心的單臂非盲2期臨床試驗(yàn)，用以評估Yescarta? ，一款治療成年人非霍奇金淋巴瘤，包括彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的CAR-T療法。Yescarta主要是治療對前期至少兩種其他治療方法效果差或治療后復(fù)發(fā)的大B細(xì)胞淋巴瘤。

在對ZUMA-5的期中分析中，在向體內(nèi)注射單次Yescarta后，試驗(yàn)患者（n=96）中93%的患者有緩解，80%的患者出現(xiàn)完全緩解。

羅氏在ASCO大會上更新了關(guān)鍵III期ALEX研究的研究數(shù)據(jù)，顯示Alecensa（alectinib）作為間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的一線療法相比克唑替尼顯著提高了患者的5年生存率。ALEX（NCT02075840）是一項(xiàng)隨機(jī)、多中心、開放標(biāo)簽的III期研究，評估Alecensa與crizotinib在未接受過治療的ALK陽性NSCLC患者中的療效和安全性差異。最新結(jié)果顯示，Alecensa治療組的五年生存率為62.5％（95％CI：54.3-70.8），而克唑替尼組為45.5％（95％CI：33.6-57.4）。盡管患者接受治療的中位時間更長，但Alecensa的安全性仍保持良好并且與之前的數(shù)據(jù)一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。

羅氏同時公布了tiragolumab在2期臨床試驗(yàn)CITYSCAPE中獲得的結(jié)果。在作為一線療法治療PD-L1高表達(dá)（TPS>50%）轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者時，tiragolumab與Tecentriq聯(lián)用達(dá)到66%的客觀緩解率，高于Tecentriq單藥治療（24%）。這一組合將患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低70%（HR=0.30， 95% CI，0.15-0.61）。治療組中位PFS尚未達(dá)到，而Tecentriq單藥組PFS為4.1個月。

在今年的ASCO大會上，安進(jìn)公布了AMG510（擬通用名sotorasib）在治療攜帶KRAS G12C突變的結(jié)直腸癌和其它非NSCLC實(shí)體瘤患者時的效果。在ASCO大會上公布的新I期臨床數(shù)據(jù)顯示，sotorasib的單藥治療在癌癥晚期患者中表現(xiàn)出長期的疾病控制療效。針對晚期結(jié)直腸癌患者的II期試驗(yàn)即將展開，并將為該藥提供更多的信息。

KRAS幾十年來被人們稱為是“不可成藥”的基因，屬于RAS基因家族，該基因家族含有人類最常見的突變原癌基因。KRAS的突變最為普遍，且通常見于實(shí)體腫瘤。KRAS突變中的一個廣為人知的突變KRAS G12C在大約13%的非小細(xì)胞肺癌患者、3%-5%的結(jié)直腸癌患者以及1%-2%的其他實(shí)體瘤患者中被發(fā)現(xiàn)。

羅氏在ASCO大會上更新了關(guān)鍵III期ALEX研究的研究數(shù)據(jù)，顯示在2020ASCO大會的乳腺癌專場中，恒瑞醫(yī)藥口頭報告了針對吡咯替尼的一項(xiàng)III期隨機(jī)對照試驗(yàn)PHOBE。該研究是一項(xiàng)隨機(jī)、多中心、開放標(biāo)簽、平行對照試驗(yàn)，主要終點(diǎn)是經(jīng)獨(dú)立審評委員會評估的無進(jìn)展生存期（PFS）。

III期試驗(yàn)納入276例患者，研究組和對照組分別有134例與133例患者。研究預(yù)設(shè)了中期分析，如果無進(jìn)展事件數(shù)達(dá)到60%且P≤0.0066，可證實(shí)研究組優(yōu)于對照組。

試驗(yàn)進(jìn)行到2020年3月時，無進(jìn)展事件數(shù)就已達(dá)到68%，高于預(yù)設(shè)的60%。中期分析發(fā)現(xiàn)研究組患者中位PFS為12.5個月，對照組僅6.8個月，P＜0.0001，達(dá)成預(yù)設(shè)目標(biāo)。獨(dú)立評審委員會（IRC）進(jìn)行盲態(tài)評估后認(rèn)為結(jié)果真實(shí)可信，達(dá)到了研究主要終點(diǎn)。

恒瑞醫(yī)藥的另一款重磅產(chǎn)品阿帕替尼（Apatinib）也在ASCO年會中做了口頭報告，帕替尼于2014年獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，作為新一代小分子血管內(nèi)皮生長因子受體-2（VEGFR-2）酪氨酸激酶抑制劑（TKI）用于晚期胃癌的治療，為全球唯一的口服胃癌靶向治療藥物，該藥也是恒瑞醫(yī)藥在研創(chuàng)新藥中首批上市的品種，它解決了晚期胃癌二線以后無藥可用的難題。

Alecensa（alectinib）作為間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的一線療法相比克唑替尼顯著提高了患者的5年生存率。ALEX（NCT02075840）是一項(xiàng)隨機(jī)、多中心、開放標(biāo)簽的III期研究，評估Alecensa與crizotinib在未接受過治療的ALK陽性NSCLC患者中的療效和安全性差異。最新結(jié)果顯示，Alecensa治療組的五年生存率為62.5％（95％CI：54.3-70.8），而克唑替尼組為45.5％（95％CI：33.6-57.4）。盡管患者接受治療的中位時間更長，但Alecensa的安全性仍保持良好并且與之前的數(shù)據(jù)一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。

羅氏同時公布了tiragolumab在2期臨床試驗(yàn)CITYSCAPE中獲得的結(jié)果。在作為一線療法治療PD-L1高表達(dá)（TPS>50%）轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者時，tiragolumab與Tecentriq聯(lián)用達(dá)到66%的客觀緩解率，高于Tecentriq單藥治療（24%）。這一組合將患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低70%（HR=0.30， 95% CI，0.15-0.61）。治療組中位PFS尚未達(dá)到，而Tecentriq單藥組PFS為4.1個月。