FDA加速批準(zhǔn)反義寡核苷酸（ASO）療法Qalsody上市丨“美”天新藥事
醫(yī)線藥聞
1、4月26日，美國(guó)FDA宣布，加速批準(zhǔn)反義寡核苷酸（ASO）療法Qalsody（tofersen）上市，用于治療具有超氧化物歧化酶1突變的肌萎縮側(cè)索硬化（SOD1-ALS）。這是FDA批準(zhǔn)治療遺傳性ALS的首款療法。這也是首款基于生物標(biāo)志物加速批準(zhǔn)的ALS療法。
2、4月25日，Biogen/lonis聯(lián)合宣布FDA已同意加速批準(zhǔn)反義寡核苷酸療法tofersen上市，用于治療超氧化物歧化酶1 (SOD1)突變所致的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）。這是首款針對(duì)ALS的基因靶向療法。
3、4月25日，渤健/lonis聯(lián)合宣布FDA加速批準(zhǔn)其ALS新藥tofersen上市，用于治療超氧化物歧化酶1 (SOD1)突變的AL）患者，tofersen也是首款A(yù)LS基因突變的靶向藥。Tofersen是Ionis與Biogen共同研發(fā)的一種用于治療SOD1基因突變ALS患者的反義寡核苷酸藥物。
4、近日，藍(lán)鳥生物宣布，已經(jīng)提交了治療鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）基因療法lovotibeglogene autotemcell (lovo-cel)的生物制劑許可申請(qǐng)(BLA)。該療法用于12歲及以上有血管閉塞事件(鐮狀細(xì)胞堵塞血管時(shí)發(fā)生的疼痛發(fā)作)病史的SCD患者。
5、4月25日，Insulet公司宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)該公司的最新產(chǎn)品Omnipod GO，這是一種用于輸送基礎(chǔ)胰島素的胰島素泵，可在72小時(shí)內(nèi)提供固定速率的連續(xù)速效胰島素，用于18歲及以上的2型糖尿病患者并進(jìn)一步簡(jiǎn)化他們的疾病管理流程，這些患者以往通常需要每天注射長(zhǎng)效胰島素。
投融藥事
1、4月26日，Stablix宣布，與Vertex Pharmaceuticals達(dá)成一項(xiàng)戰(zhàn)略合作和許可協(xié)議，針對(duì)涉及多種疾病的特定靶點(diǎn)，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)以靶向蛋白穩(wěn)定為目的創(chuàng)新RESTORAC小分子。
2、近日，深圳市梅麗納米孔科技有限公司完成數(shù)千萬元A+輪融資。本輪融資由安圖生物獨(dú)家戰(zhàn)略投資，所投資金將主要用于繼續(xù)深入納米孔基因測(cè)序技術(shù)研發(fā)，加速系列產(chǎn)品迭代及終端落地。
科技藥研
1、近日，一篇發(fā)表在國(guó)際雜志Nature上的研究報(bào)告中，來自波士頓兒童醫(yī)院等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過研究發(fā)現(xiàn)，胰腺導(dǎo)管腺癌（PDA，一種極具侵襲性的癌癥形式）或能利用一種獨(dú)特的代謝通路，而正常生長(zhǎng)的成體細(xì)胞很少利用這種通路來獲取并產(chǎn)生營(yíng)養(yǎng)物質(zhì)；這種代謝通路需要稱之為鳥氨酸轉(zhuǎn)氨酶(OAT)的酶類來發(fā)揮功能，從而就為開發(fā)特異性靶向作用PDA且副作用較少的新型療法提供了新的機(jī)會(huì)[1]。
Lee, MS., Dennis, C., Naqvi, I. et al. Ornithine aminotransferase supports polyamine synthesis in pancreatic cancer. Nature (2023). doi：10.1038/s41586-023-05891-2
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