醫(yī)線藥聞

1、12月5日，四川科倫藥業(yè)股份有限公司生產(chǎn)的恩格列凈，獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療成人慢性腎?。–KD）。在CKD患者中，是與安慰劑相比可顯著降低全因住院率的SGLT2抑制劑（SGLT2i）。此次CKD適應(yīng)癥的批準(zhǔn)是基于EMPA-KIDNEY?研究的結(jié)果，該研究是在多國進(jìn)行的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照臨床試驗(yàn)，旨在評估恩格列凈在腎臟疾病進(jìn)展和心血管死亡風(fēng)險(xiǎn)的影響。與安慰劑組相比，恩格列凈組發(fā)生腎臟疾病進(jìn)展或心血管死亡的風(fēng)險(xiǎn)顯著降低28%；與安慰劑組相比，恩格列凈組發(fā)生全因住院的風(fēng)險(xiǎn)顯著降低14%。安全性方面，恩格列凈治療CKD患者整體安全性良好，與之前的臨床研究所顯示的安全性特征一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。

2、12月6日，諾華公司宣布美國FDA批準(zhǔn)Fabhalta（iptacopan）上市，作為治療成人陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）的首個(gè)口服單藥療法。FDA的批準(zhǔn)基于3期臨床試驗(yàn)APPLY-PNH。該試驗(yàn)包括血紅蛋白<10 g/dL且以前接受過抗C5療法治療但仍有殘余貧血的患者。

3、12月6日，強(qiáng)生宣布，美國FDA已授予在研療法TAR-200突破性療法認(rèn)定（BTD），用于治療對卡介苗（BCG）不應(yīng)答的高風(fēng)險(xiǎn)非肌肉浸潤性膀胱癌（HR-NMIBC）患者，這些患者不適合或選擇不進(jìn)行根治性膀胱切除術(shù)。

4、12月6日，百時(shí)美施貴寶宣布，美國FDA已接受重磅PD-1抑制劑Opdivo（納武利尤單抗）聯(lián)合含順鉑化療的補(bǔ)充生物制品許可申請（sBLA），用于一線治療不可切除或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌成年患者。FDA同時(shí)授予這一申請優(yōu)先審評資格，預(yù)計(jì)在2024年4月5日之前做出審評結(jié)果。

投融藥事

1、近日，核酸技術(shù)自主創(chuàng)新平臺型企業(yè)榮燦生物完成超億元人民幣A輪融資的工商登記變更。本輪融資由越秀產(chǎn)業(yè)基金領(lǐng)投，陜投成長基金、張家港錦泰金泓基金、華方資本跟投。本輪融資將助力榮燦生物加速產(chǎn)品研發(fā)和團(tuán)隊(duì)建設(shè)，推進(jìn)領(lǐng)跑管線進(jìn)入臨床研究

科技藥研

1、12月5日，澳大利亞墨爾本大學(xué)的Laura Mackay教授領(lǐng)導(dǎo)的一個(gè)研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)了控制不同類型免疫細(xì)胞的獨(dú)特機(jī)制，并發(fā)現(xiàn)通過精確靶向這些機(jī)制，其可以有選擇性地清除“有問題的免疫細(xì)胞”，從而重塑皮膚的免疫景觀。團(tuán)隊(duì)的研究結(jié)果揭示了在不影響抵抗感染和癌癥的保護(hù)性免疫細(xì)胞的情況下清除導(dǎo)致皮膚自身免疫性疾病的免疫細(xì)胞的新方法。相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表的Science期刊上^[1]。

[1] Park SL, Christo SN, Wells AC, et al. Divergent molecular networks program functionally distinct CD8+ skin-resident memory T cells. Science. 2023;382(6674):1073-1079. doi:10.1126/science.adi8885