醫(yī)線藥聞

1. 6月19日，CDE官網(wǎng)公示，凱思凱迪申報的1類新藥CS060304片獲得臨床試驗默示許可，擬開發(fā)治療非酒精性脂肪性肝病/非酒精性脂肪性肝炎（又稱代謝功能障礙相關脂肪性肝炎，MASH）。公開資料顯示，CS060304是一種靶向甲狀腺激素受體β（THR-β）的小分子激動劑。

2. 6月18日，澤璟制藥遞交的注射用重組人促甲狀腺激素上市申請已獲得受理。根據(jù)澤璟制藥公開資料，該藥本次申報上市的適應癥是用于既往接受過甲狀腺切除術的分化型甲狀腺癌患者隨訪時的放射性碘（131I）全身顯像（WBS）檢查和血清甲狀腺球蛋白（Tg）檢測。

3. 6月20日，美國食品藥品管理局（FDA）批準Sarepta Therapeutics的基因療法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）擴展適應癥，將用于年齡至少為4歲的杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）、無論是否可行走，且攜帶DMD基因突變患者。

4. 6月18日，據(jù)國家藥監(jiān)局官網(wǎng)顯示，齊魯制藥神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療藥物氯苯唑酸葡胺軟膠囊正式獲得上市許可批準，為該產(chǎn)品國產(chǎn)首家獲批上市。據(jù)悉，氯苯唑酸葡胺軟膠囊可用于治療成人轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTR-PN）I期癥狀患者，并可有效延緩周圍神經(jīng)功能損害。

投融藥事

1. 6月21日，亞盛醫(yī)藥宣布，針對武田股權投資事宜，該交易已于2024年6月20日交割，交易款項已到賬。根據(jù)相關協(xié)議條款，亞盛醫(yī)藥已以每股認購股份 24.09850 港元（約相當于 3.08549 美元）的股份購買價向武田成功配發(fā)總共 24,307,322 股認購股份。

科技藥研

1. 新加坡國立大學Vinay Tergaonkar等研究人員發(fā)現(xiàn)，通過RNA-RNA結合蛋白復合物LOC-DHX15對腫瘤微環(huán)境進行編程，可以在IDH野生型膠質母細胞瘤中創(chuàng)造出一種可成藥的脆弱性。這項研究發(fā)表在《Nature cell biology》雜志上，指出該復合物在推動免疫細胞浸潤和腫瘤生長方面發(fā)揮著至關重要的作用，通過建立癌癥和免疫細胞之間的反饋回路，增強了癌癥的侵襲性。利用可透過血腦屏障的小分子靶向這一復合物，可以提高療效，破壞細胞通訊，并阻礙癌細胞存活和類干細胞特性。

[1] Wu, L., Zhao, Z., Shin, Y.J. et al. Tumour microenvironment programming by an RNA–RNA-binding protein complex creates a druggable vulnerability in IDH-wild-type glioblastoma. Nat Cell Biol 26, 1003–1018 (2024). https://doi.org/10.1038/s41556-024-01428-5