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根據(jù)核酸藥物的種類，核酸藥物作用于人體細(xì)胞的作用機制目前大體上主要分為以下3種：
第一種：反義寡核苷酸（ASO），作用于靶mRNA，在RNAse H（核糖核酸酶 H）的作用下，可以抑制靶mRNA翻譯成蛋白質(zhì)。
第二種：siRNA（小干擾RNA），作用于靶mRNA通過RISC（RNA誘導(dǎo)沉默復(fù)合體）介導(dǎo)途徑切割靶mRNA抑制靶mRNA翻譯成蛋白質(zhì)。
第三種：mRNA疫苗，作為一種核酸疫苗將編碼疾病特異性抗原的mRNA片段注入人體細(xì)胞內(nèi)，利用宿主細(xì)胞的蛋白質(zhì)合成機制產(chǎn)生抗原再由此激發(fā)特異性免疫反應(yīng)。
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