美國時(shí)間2019年11月14日，美國FDA加速批準(zhǔn)了百濟(jì)神州的新藥BRUKINSA，用于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的成年套細(xì)胞淋巴瘤患者。該藥通用名澤布替尼，是首款由百濟(jì)神州自主研發(fā)獲批上市的產(chǎn)品。

▲美國FDA加速批準(zhǔn)并將此療法歸為突破性療法

“套細(xì)胞淋巴瘤通常在初次治療時(shí)會表現(xiàn)良好療效，但往往后期會復(fù)發(fā)或停止對療法的響應(yīng)，造成癌細(xì)胞繼續(xù)生長。這種現(xiàn)象是會危及生命的。”Richard Pazdur博士，美國FDA腫瘤卓越中心主任及FDA藥物評估研發(fā)中心腫瘤疾病辦公室代理主任，如是說道。“臨床研究表明，接受此療法的患者中84%都觀察到了腫瘤的縮小。對于疾病復(fù)發(fā)或反復(fù)出現(xiàn)的患者來說，二線治療或許可以使得腫瘤完全消失。而今天我們通過此療法的審批，將為患者們提供更多的選擇。

百濟(jì)神州高級副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士評論道：“Brukinsa作為一款BTK抑制劑，設(shè)計(jì)旨在最大化靶向占有率，同時(shí)避免脫靶效應(yīng)?！痹撆R床項(xiàng)目于2014年啟動，在短短5年時(shí)間拿到批件，讓全世界患者能受益其中，確實(shí)是醫(yī)藥行業(yè)的驕傲，是中國的驕傲。

▲該藥物是百濟(jì)神州第一款自主研發(fā)獲批FDA的藥物

在Brukinsa的單組臨床試驗(yàn)中，研究了86名至少已接受過一線療法的患者在接受了Brukinsa后，有多少患者可以實(shí)現(xiàn)腫瘤的縮小或清除，以此得到藥物的總緩解率。研究結(jié)果表明，該組試驗(yàn)86名患者中，總緩解率高達(dá)84%，中位持續(xù)緩解時(shí)間19.5個(gè)月。在另一組32名患者的單臂臨床試驗(yàn)中，總緩解率也高達(dá)84%，中位持續(xù)緩解時(shí)間18.5個(gè)月，支持第一組試驗(yàn)得出的結(jié)論。

FDA同時(shí)列舉了服用Brukinsa的常見副作用，包括中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)減少，血小板計(jì)數(shù)減少，白細(xì)胞計(jì)數(shù)減少，血紅蛋白減少，上呼吸道感染，皮疹，淤青，腹瀉，咳嗽，肌肉骨骼疼痛，肺炎，尿路感染，血尿，乏力，便秘以及出血。在治療期間，患者應(yīng)監(jiān)控身體出血，發(fā)炎，血細(xì)胞計(jì)數(shù)減少以及心律不齊等癥狀。FDA還建議采用此療法的患者應(yīng)當(dāng)做好防曬以免皮膚癌等其他惡性腫瘤的發(fā)生。

FDA的加速批準(zhǔn)是在針對危急病情卻沒有對應(yīng)療法，而試驗(yàn)藥物的試驗(yàn)結(jié)果可以合理的反映出臨床治療的良好結(jié)果的情況下而做出的決定。在批準(zhǔn)過后，F(xiàn)DA會繼續(xù)開展更多臨床試驗(yàn)來確認(rèn)和準(zhǔn)確描述Brukinsa的療效。Brukinsa的推薦用藥劑量為320mg，口服。該藥物預(yù)計(jì)在未來幾周內(nèi)在美國進(jìn)行銷售。

該藥物是百濟(jì)神州自主研發(fā)并被FDA批準(zhǔn)的首款抗癌藥物。自2014-2019年，歷時(shí)五年拿到FDA快速審批，完成歷史突破，可喜可賀。讓我們由此展望中國醫(yī)藥業(yè)，展望創(chuàng)新藥進(jìn)程更加輝煌的明天！

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