醫(yī)線藥聞

1. 12月19日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，華東醫(yī)藥全資子公司中美華東申報(bào)的注射用利納西普（暫定）因“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療成人和12歲及以上青少年復(fù)發(fā)性心包炎（RP）以及降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。公開(kāi)資料顯示，這是中美華東與Kiniksa Pharmaceuticals全資子公司合作開(kāi)發(fā)的一款I(lǐng)L-1抑制劑。

2. 12月19日，輝大基因宣布，美國(guó)FDA授予HG302兒科罕見(jiàn)病藥物資格（RPDD）。HG302是一種全新的CRISPR-Cas12 DNA編輯療法，用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）。這也是輝大基因繼眼科基因治療藥物HG004、RNA編輯療法HG204之后，第三個(gè)被授予RPDD的項(xiàng)目。

3. 12月18日，領(lǐng)諾（上海）醫(yī)藥科技有限公司收到美國(guó)FDA函件，其開(kāi)發(fā)的具有穿越血腦屏障潛力的重組芳香基硫酸酯酶A（arylsulfatase A， ARSA）正式被授予孤兒藥資格，用于治療異染性腦白質(zhì)病（MLD）。

4. 12月19日，榮昌生物宣布，該公司自主研發(fā)的靶向MSLN的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）RC88用于婦科腫瘤的一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得美國(guó)FDA許可，即將在美國(guó)、中國(guó)、歐盟等多個(gè)國(guó)家和地區(qū)開(kāi)展國(guó)際多中心臨床研究。這是一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、劑量?jī)?yōu)化的治療鉑耐藥復(fù)發(fā)性上皮性卵巢癌、輸卵管癌和原發(fā)性腹膜癌患者的2期研究，旨在評(píng)估RC88單藥治療目標(biāo)人群的最佳劑量、有效性和安全性。

投融藥事

1. 12月18日，醫(yī)療技術(shù)公司Zeiss Medical和勃林格殷格翰提供合作鳥(niǎo)瞰圖。根據(jù)兩家公司的聯(lián)合聲明，此次合作的總體目標(biāo)是在眼部疾病產(chǎn)生永久性損害之前發(fā)現(xiàn)并治療眼部疾病。此次合作將基于Zeiss和勃林格在眼科領(lǐng)域的專(zhuān)業(yè)知識(shí)，以及各自在技術(shù)和治療開(kāi)發(fā)方面的優(yōu)勢(shì)。Zeiss將讓其人工智能算法負(fù)責(zé)篩選其云平臺(tái)上的大量成像數(shù)據(jù)集，該平臺(tái)從各種診斷和治療設(shè)備中獲取信息。然后，人工智能將對(duì)這些掃描數(shù)據(jù)進(jìn)行分析，尋找視網(wǎng)膜疾病的早期標(biāo)志物。在勃林格公司的幫助下，這些研究成果不僅可以用于開(kāi)發(fā)診斷和預(yù)測(cè)工具，以便在治療過(guò)程中及時(shí)發(fā)現(xiàn)病情，還可以用于開(kāi)發(fā)新的療法，以早期疾病標(biāo)志物為起點(diǎn)，瞄準(zhǔn)疾病的發(fā)病途徑。

科技藥研

1.近日，中山大學(xué)黃健、林天歆、鐘文龍共同研究發(fā)現(xiàn)源自FGFR3突變體癌細(xì)胞的絲氨酸合成增加將巨噬細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)槊庖叨栊员硇筒⒁l(fā)冷TME。研究揭示了FGFR3改變、絲氨酸代謝和抗腫瘤免疫之間的機(jī)制聯(lián)系，并進(jìn)一步證明用PI3K抑制劑重定向巨噬細(xì)胞表型是mFGFR3腫瘤的潛在治療方法。本項(xiàng)研究發(fā)表在《Cancer Research》上[1]

[1] Ouyang Y, Ou Z, Zhong W, et al. FGFR3 Alterations in Bladder Cancer Stimulate Serine Synthesis to Induce Immune-Inert Macrophages That Suppress T-cell Recruitment and Activation. Cancer Res. 2023;83(24):4030-4046. doi:10.1158/0008-5472.CAN-23-1065