醫(yī)線藥聞

1. 3月6日，勃林格殷格翰宣布，其罕見皮膚病創(chuàng)新靶向生物制劑佩索利單抗（商品名：圣利卓）皮下注射制劑上市申請已獲國家藥監(jiān)局批準，用于減少12歲及以上青少年（體重≥40kg）和成人的泛發(fā)性膿皰型銀屑?。℅PP）發(fā)作。

2. 3月5日，廣東瑞順生物技術(shù)有限公司宣布其CD19-CAR-DNT細胞藥“RJMty19注射液”，獲CDE默示許可開展注冊臨床試驗，適應(yīng)癥為CD19陽性的成人復(fù)發(fā)/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病。

3. 3月5日，上海萊士血液制品股份有限公司發(fā)布公告，其研發(fā)的SR604注射液臨床試驗申請獲批，適應(yīng)癥為血友病及先天性凝血因子口缺乏癥患者出血發(fā)作的預(yù)防治療。

4. 近日，據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，遠大醫(yī)藥2.4類新藥GPN00884滴眼液的臨床試驗申請獲得默示許可，適應(yīng)癥為延緩兒童近視進展。GPN00884滴眼液是一款具有全新作用機制的創(chuàng)新藥。

投融藥事

1. 3月6日，吉利德宣布，已與Merus達成一項研究合作許可協(xié)議，共同開發(fā)靶向新型雙重腫瘤相關(guān)抗原（TAA）的三特異性抗體。雙方將使用Merus專有的Triclonics平臺以及吉利德在腫瘤學的專業(yè)經(jīng)驗，研究和開發(fā)多個獨立的臨床前研究項目。

科技藥研

1. 3月6日，北京大學生命科學學院伊成器教授課題組在國際頂級期刊Nature Biotechnology發(fā)表題為“Near-cognate tRNAs increase the efficiency and precision of pseudouridine-mediated readthrough of premature termination codons”的研究論文，研究人員開發(fā)了RESTART v3，它利用近源tRNA來提高假尿嘧啶修飾的PTCs的讀取效率。研究顯示在培養(yǎng)細胞中的編輯效率平均比RESTART v2高約5倍（范圍：2.1至9.5倍），并在囊性纖維化（cystic fbrosis）和黏多糖貯積癥II型（Hurler syndrome）的疾病細胞模型中實現(xiàn)了功能性的提前終止密碼子（PTC）讀取。

[1]Luo, N., Huang, Q., Dong, L. et al. Near-cognate tRNAs increase the efficiency and precision of pseudouridine-mediated readthrough of premature termination codons. Nat Biotechnol (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-024-02165-8