醫(yī)線藥聞

1. 1月2日，CDE官網(wǎng)顯示，中國(guó)首款干細(xì)胞治療藥物——艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）已獲批上市。該藥物由鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“鉑生卓越”）自主研發(fā)，是一種罕見病用藥，用于治療14歲以上因血液系統(tǒng)疾病進(jìn)行造血干細(xì)胞移植后出現(xiàn)的并發(fā)癥。

2. 1月3日，信達(dá)生物發(fā)布公告，宣布其新一代ROS1抑制劑達(dá)伯樂?（己二酸他雷替尼膠囊）已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準(zhǔn)，用于治療ROS1陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。

3. 1月2日，據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，山東省齊魯細(xì)胞治療工程技術(shù)有限公司的首款臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液——YFQLXB-UC01注射液第三次獲得CDE臨床默示許可，適應(yīng)癥為慢加急性肝衰竭。此前，YFQLXB-UC01注射液兩次獲批臨床的適應(yīng)癥分別為失代償期肝硬化和中、重度急性呼吸窘迫綜合征。

4. 1月2日，阿斯利康和默沙東聯(lián)合宣布其 PARP 抑制劑利普卓?（英文商品名：Lynparza，通用名：奧拉帕利）在國(guó)內(nèi)獲批新適應(yīng)癥，用于接受過新輔助或輔助化療的攜帶有害或疑似有害胚系 BRCA 突變（gBRCAm）、人表皮生長(zhǎng)因子受體 2（HER2）陰性早期高風(fēng)險(xiǎn)乳腺癌成人患者的輔助治療。

投融藥事

1. 1月2日，普祺醫(yī)藥剛剛宣布完成了超3億元B輪系列融資。本輪投資機(jī)構(gòu)包括北京市醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)投資基金、亦莊國(guó)投、首發(fā)展集團(tuán)、北科建集團(tuán)、正奇能科集團(tuán)等眾多機(jī)構(gòu)旗下基金及個(gè)人投資者。根據(jù)新聞稿介紹，本輪融資款項(xiàng)將用于現(xiàn)有核心產(chǎn)品普美昔替尼（PG-011，pumecitinib）凝膠治療成人及青少年輕中度特應(yīng)性皮炎的3期臨床研究及NDA申報(bào)、拓展PG-011在其他適應(yīng)癥的應(yīng)用及后續(xù)其他創(chuàng)新管線的臨床推進(jìn)。

科技藥研

1. 1月1日，哥倫比亞大學(xué)Dusan Bogunovic通訊在《Nature》發(fā)表論文“Monoallelic expression can govern penetrance of inborn errors of immunity”，探討了常染色體隨機(jī)單等位基因表達(dá)（aRMAE）在先天性免疫缺陷（IEI）疾病表型變異中的作用，利用克隆性原代T細(xì)胞系統(tǒng)和患者樣本，重點(diǎn)關(guān)注了表觀遺傳調(diào)控及其對(duì)疾病外顯率和表現(xiàn)度的影響。

[1]Stewart, O., Gruber, C., Randolph, H.E. et al. Monoallelic expression can govern penetrance of inborn errors of immunity. Nature (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-024-08346-4