醫(yī)線藥聞

1、8月28日，本導(dǎo)基因發(fā)布新聞稿稱，其BD112體內(nèi)基因編輯療法獲得了歐盟委員會(huì)授予的孤兒藥資格，擬用于治療亨廷頓舞蹈癥。BD112是一款基于原創(chuàng)性VLP遞送技術(shù)的體內(nèi)基因編輯創(chuàng)新療法，VLP可以實(shí)現(xiàn)高效、瞬時(shí)的CRISPR基因編輯遞送。

2、8 月 25 日，CDE 官網(wǎng)顯示，阿斯利康的 FRα ADC 新藥 AZD5335 首次在國(guó)內(nèi)申報(bào)臨床。這是阿斯利康自研 ADC 平臺(tái)開發(fā)的第 3 款臨床階段新藥，今年初在 ClinicalTrials.gov 已登記一項(xiàng) I/II 期臨床試驗(yàn)，單藥或聯(lián)用 PARP1 選擇性抑制劑 AZD5305 治療實(shí)體瘤，試驗(yàn)代號(hào)為 FONTANA。

3、近日，布瑞迅藥業(yè)（南通）有限公司收到了國(guó)家藥監(jiān)局通知，正在研發(fā)的用于治療失眠的一類創(chuàng)新藥BrP-01096獲得了臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。BrP-01096是一款自主研發(fā)的口服小分子選擇性食欲素受體拮抗劑，其注冊(cè)分類為化學(xué)藥品1.1類，屬于境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥。

4、8月25日，君實(shí)生物發(fā)布一則公告，宣布其與英派藥業(yè)共同投資的君派英實(shí)藥業(yè)收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《受理通知書》，聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制劑senaparib的新藥上市申請(qǐng)已獲得受理，用于國(guó)際婦產(chǎn)科聯(lián)盟III-IV期上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者對(duì)一線含鉑化療達(dá)到完全或部份緩解后的維持治療。

投融藥事

1、8月28日，艾凱生物宣布完成億元A++輪融資，本輪融資由原股東知一投資領(lǐng)投，西湖科創(chuàng)投跟投，募集資金主要用于“清除了表觀遺傳記憶”的超能iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）的持續(xù)產(chǎn)業(yè)化工作，以及腫瘤、帕金森病等產(chǎn)品管線的臨床推進(jìn)。

科技藥研

1、近日，來自Scripps研究所等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過研究發(fā)現(xiàn)^[1]，當(dāng)哺乳動(dòng)物暴露于低溫環(huán)境下時(shí)，其大腦回路會(huì)促使其攝入更多。當(dāng)暴露于寒冷環(huán)境中時(shí)，哺乳動(dòng)物會(huì)自動(dòng)燃燒更多的能量來維持機(jī)體正常的體溫，這種冷激活的能量消耗增加會(huì)誘發(fā)食欲和機(jī)體攝食的增加，盡管控制這一現(xiàn)象背后的特殊機(jī)制目前研究人員并不清楚。這項(xiàng)研究中，研究人員識(shí)別出了一簇神經(jīng)元，其能或許能作為小鼠機(jī)體中與寒冷有關(guān)的尋找食物行為的開關(guān)來發(fā)揮作用，這一研究發(fā)現(xiàn)也有望幫助開發(fā)維持機(jī)體代謝健康和減肥的新型療法。

[1]Lal NK, Le P, Aggarwal S, Zhang A, Wang K, Qi T, Pang Z, Yang D, Nudell V, Yeo GW, Banks AS, Ye L. Xiphoid nucleus of the midline thalamus controls cold-induced food seeking. bioRxiv [Preprint]. 2023 Mar 18:2023.03.16.533067. doi: 10.1101/2023.03.16.533067. PMID: 36993706; PMCID: PMC10055253.