9月7日，羅氏和Alnylam共同宣布，靶向肝臟表達(dá)血管緊張素原（AGT）的在研RNAi療法Zilebesiran的II期KARDIA-1研究達(dá)到主要終點(diǎn)。KARDIA-1是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心全球性臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估Zilebesiran作為單藥治療輕度至中度高血壓成人患者的療效和安全性。研究顯示，在第3個(gè)月時(shí)，Zilebesiran的24小時(shí)平均收縮壓（SBP）降幅達(dá)到臨床顯著水平，300mg和600mg劑量組的降幅均超過(guò)15mmHg（p<0.0001）。該研究還達(dá)到了關(guān)鍵的次要終點(diǎn)，SBP在6個(gè)月內(nèi)持續(xù)下降，支持每季度或每半年給藥一次。

9 月 6 日，NMPA 官網(wǎng)顯示，石藥集團(tuán)子公司上海津曼特生物的 1 類(lèi)新藥納魯索拜單抗注射液（商品名：津立生）（JMT103）已獲附條件批準(zhǔn)上市，用于治療不可手術(shù)切除或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)胞瘤。

9月6日，遺傳藥物研發(fā)商Wave Life Sciences宣布遞交其在研療法WVE-006的首個(gè)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（CTA），用以治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥。WVE-006是一種潛在“first-in-class"的GalNAc共軛RNA編輯寡核苷酸，設(shè)計(jì)用于糾正SERPINA1 Z等位基因編碼mRNA中的單個(gè)堿基突變，從而使具備功能的野生型α-1抗胰蛋白酶得以恢復(fù)和循環(huán)。

9月5日，華賽伯曼首款TIL療法HS-IT101的IND申請(qǐng)獲得CDE受理，用于治療晚期實(shí)體腫瘤。華賽伯曼目前已開(kāi)發(fā)2款TIL療法，加強(qiáng)TIL HS-IT101和超級(jí)TIL HS-IT201。加強(qiáng)TIL主要通過(guò)優(yōu)化工藝，實(shí)現(xiàn)從少量腫瘤組織中制備出臨床回輸所需劑量，同時(shí)減少I(mǎi)L-2用量，降低副作用，減少生產(chǎn)時(shí)間。

9月4日，晶泰科技宣布與聚焦腫瘤微環(huán)境重構(gòu)的ParthenonTherapeutics公司達(dá)成合作，共同開(kāi)發(fā)針對(duì)實(shí)體瘤的抗體藥物。在此次合作中，晶泰科技將授權(quán)ParthenonTherapeutics使用其XupremAb?抗體發(fā)現(xiàn)平臺(tái)。該平臺(tái)包括一系列的“實(shí)驗(yàn)+AI”技術(shù)方案，可以用于發(fā)現(xiàn)具有更好療效和可開(kāi)發(fā)性的抗體藥物。ParthenonTherapeutics和晶泰科技將使用XupremAb?中的多種發(fā)現(xiàn)手段，對(duì)免疫組庫(kù)進(jìn)行深度分析，生成大型的整合數(shù)據(jù)庫(kù)，再利用晶泰科技的算法從中挖掘出優(yōu)異的候選抗體分子。

9月1日，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布藥品批準(zhǔn)證明文件送達(dá)信息顯示，阿斯利康BTK抑制劑阿可替尼（Calquence）獲批了一項(xiàng)新適應(yīng)癥，單藥用于既往至少接受過(guò)一種治療的成人慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者。此前，該藥已于今年3月在中國(guó)獲批，用于既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。阿可替尼是第二代BTK抑制劑，它可以與BTK共價(jià)結(jié)合，抑制其活性。

9月1日，璧辰醫(yī)藥宣布，公司自主研發(fā)的BRAF抑制劑ABM-1310，在針對(duì)復(fù)發(fā)和耐藥的原發(fā)性惡性腦腫瘤患者的I期臨床研究中，于近日在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院完成了首例患者的入組和成功給藥。

8月31日，圣諾醫(yī)藥發(fā)布公告，STP707用以治療多種實(shí)體瘤I期臨床試驗(yàn)已完成所有劑量隊(duì)列給藥，本次臨床試驗(yàn)針對(duì)患有各類(lèi)晚期實(shí)體瘤且對(duì)標(biāo)準(zhǔn)療法無(wú)反應(yīng)的患者。約74%的可評(píng)估患者呈現(xiàn)出疾病穩(wěn)（SD）的最佳效應(yīng)。有數(shù)名患者依據(jù)實(shí)體瘤效應(yīng)評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)判定為腫瘤負(fù)荷量減輕。

8月30日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心官網(wǎng)最新公示，百濟(jì)神州遞交了抗PD-1單抗替雷利珠單抗注射液的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，并獲得受理。公開(kāi)資料顯示，這是該產(chǎn)品在中國(guó)遞交的第13項(xiàng)適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)，此前該藥已在中國(guó)獲批11項(xiàng)適應(yīng)癥，另有一項(xiàng)適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)正在審評(píng)中。

8月29日，浩博醫(yī)藥AusperBio（臨床階段的全球性抗病毒創(chuàng)新藥公司）宣布已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）關(guān)于反義寡核苷酸藥物AHB-137開(kāi)展慢性乙肝病人臨床試驗(yàn)的批準(zhǔn)。此次FDA的臨床批準(zhǔn)是作為AHB-137多地區(qū)、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)的一部分，為評(píng)價(jià)其在慢性乙肝患者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和初步藥效。